Ang mga miyembro ng Komite ng Siyentipikong SMA, mga opisyal ng Ministri at mga asosasyon ng SMA ay dumalo sa Workshop sa Kasalukuyang Paggamot sa Spinal Muscular Atrophy (SMA), na inayos ng Ministri ng Kalusugan sa pamamagitan ng pamamaraan ng video conference.
Nagbahagi ang mga miyembro ng SMA Scientific Committee ng data tungkol sa mga gamot na SMA na ginamit sa pagpupulong. Bilang karagdagan, gumawa sila ng mga presentasyon tungkol sa pinakasariwang pang-agham na pag-aaral tungkol sa posibleng gen therapy, na napuna kamakailan.
Sa mga pagtatanghal na ginawa ng pang-agham na board; hanggang kamakailan lamang, nang walang anumang paggamot sa SMA sa kauna-unahang pagkakataon noong 2016 na ang paglabas ng gamot, ang Turkey ng parehong taon ay ipinahayag na ang mga gamot sa mundo bilang isa sa mga unang bansa na lahat ng mga pasyente ng uri ng SMA na 1 ay may access sa libreng alok. Binigyang diin din na ilang sandali lamang pagkatapos nito, ang aming mga uri-2 at uri-3 na mga pasyente, na kung saan ay mas malambing na anyo ng sakit, na hindi kasama sa saklaw ng pagbabayad ng karamihan ng mga estado sa mundo, ay may libreng access sa gamot sa ating bansa.
Ipinapahiwatig na ang mga paratang na ang mga pasyenteng ito ay walang paggamot at mamamatay sila kung hindi sila tumatanggap ng gen therapy hanggang sa edad na 2 ay hindi sumasalamin ng katotohanan, ibinahagi ng Scientific Committee ang sumusunod na impormasyon:
"Ang aming mga pasyente ng SMA, na ang pagsusuri ng aplikasyon ay nakumpleto, ay nakikinabang pa rin mula sa paggamot na alam na pagiging epektibo at mga epekto at kung saan ay matagumpay na inilapat sa ating bansa.
Ang data sa gen therapy, na nabuo kamakailan at nasa agenda, ay kaagad at masusing sinuri ng aming pang-agham na komite, tulad ng sa unang proseso. Sa huling 2 buwan lamang, ang aming komite na pang-agham ay nagtipon ng 5 beses at sinuri ang data tungkol sa gamot.
Ang katibayan na na-publish sa mga pang-agham na platform tungkol sa pagiging epektibo ng gene therapy ay hindi pa sapat at walang katibayan na ito ay nakahihigit sa kasalukuyang ibinibigay na therapy. Sa ilang mga pag-aaral, ang mga seryosong epekto ay naiulat, kabilang ang kabiguan sa atay at mababang bilang ng platelet (pagkahilig sa pagdurugo).
Bilang karagdagan, bilang bahagi ng pamamaraan ng aplikasyon ng gen therapy, ang sistema ng immune ay kailangang mapigilan ng hindi bababa sa isang buwan, lalo na sa ilang mga pasyente na may mas mataas na timbang, ang prosesong ito ay maaaring tumagal ng hanggang 1 taon. Sa aming marupok na mga uri ng SMA na-1, ang mga impeksyon at pagsugpo ng immune system ay nagdudulot ng mas malaking peligro, at ang kurso ng anumang sakit ay maaaring nakamamatay anuman ang sakit. "
Mga miyembro ng board ng siyentipikong, isinasaalang-alang ang lahat ng data ng pang-agham na ito; Sinabi niya na ang aplikasyon ng gen therapy ay hindi angkop para sa ngayon at ang mga pagpapaunlad ay susundan sa kadahilanang ang umiiral na data ay hindi sapat sa mga tuntunin ng benefit-harm ratio, na ang isang paggamot na may kilalang pagiging epektibo ay inilalapat na, at ang immunosuppression sa panahon ng Covid-19 outbreak ay maaaring dagdagan ang panganib ng kamatayan.
Ang SMA Scientific Committee ay nagtitipon bawat buwan upang sundin ang mga pagpapaunlad sa mga bagong kahalili sa paggamot. Regular na napapaalam ang mga NGO at pamilya.
Maging una sa komento