SMA Science Board, Ministro ng Kalusugan na si Dr. Nagkita sila sa Bilkent Campus sa ilalim ng pamumuno ni Fahrettin Koca. Pagkatapos ng pulong, isang nakasulat na pahayag ang ginawa ni Ministro Koca. Si Minister Koca, sa isang nakasulat na pahayag pagkatapos ng pulong ng SMA Scientific Committee, ay nagsabi na ang mga resulta ng mga pag-scan ng SMA, ang mga proseso ng paggamot ng mga pasyente na ang paggamot ay nagpapatuloy, at ang pinakabagong mga pag-unlad sa mga pamamaraan ng paggamot ay tinalakay sa pulong.
Sa pagpapaalala na ang SMA ay isang namamana, progresibo, talamak, sakit na neurological, sinabi ni Koca, "Hanggang 2016, nawawala sa amin ang halos 1 porsiyento ng mga sanggol na may Type-90 na anyo ng sakit dahil sa sakit na ito, na walang alam na lunas sa mundo. , bago sila umabot sa edad na 2. Matapos ang gamot na may aktibong sangkap na 'nusinersen' ay nagsimulang ilapat sa buong mundo noong 2016, isang pagkakataon ang lumitaw upang panatilihing buhay ang mga sanggol na ito. Kaagad pagkatapos ng pag-unlad na ito, sinimulan ang paggamot sa nusinersen na ibigay nang walang bayad sa lahat ng ating mga pasyente sa ating bansa, na maaaring maging halimbawa sa maraming bansa sa buong mundo. Sa kasalukuyan, 1024 sa aming mga pasyente ang tumatanggap ng paggamot na ito nang walang bayad.
Binibigyang-diin na sa paglipas ng panahon, ipinapakita ng siyentipikong data ang pangangailangan ng paglalapat ng paggamot na ito sa lalong madaling panahon para maging mas epektibo ito, itinuro ni Koca na sinimulan ang mga pagsusuri sa bagong panganak na SMA sa buong Turkey noong Mayo 2022 sa kontekstong ito.
Sinabi ni Ministro Koca, "Sa kontekstong ito, 753 350 na mga sanggol ang na-screen para sa SMA sa ngayon. Inihatid namin ang kanilang paggamot sa lalong madaling panahon sa mga natukoy ng kanilang mga manggagamot na ang mga sanggol na ito ay nangangailangan ng gamot. Ang aming survival rate sa unang 6 na buwan ay 100 porsyento sa aming mga sanggol na na-diagnose sa bagong panganak na programa ng screening at kung saan ang loading dose ng nusinersen na paggamot ay nakumpleto.
"Ang ating bansa ay isa sa ilang mga bansa na maaaring gumawa ng premarital screening program"
Isinasaad na ang SMA Scientific Committee ay masinsinang sumunod sa mga pag-unlad sa nakalipas na 5 taon tungkol sa pag-iwas sa sakit, at sa loob ng balangkas na ito, ang premarital screening program, na napakakaunting mga bansa sa mundo ay maaaring gawin, ay ipinatupad. Kasama ang mga mag-asawa . Ang genetic counseling at selective pregnancy application na magbibigay-daan sa kanila na magkaroon ng malulusog na sanggol ay ibinibigay nang walang bayad sa mga mag-asawang napag-alamang carrier ng SMA sa screening na ito. Ang ating bansa ay isa sa kakaunting bansa sa mundo na kayang gawin ito," aniya.
Naabot na ang huling yugto para sa paglilisensya ng gamot sa SMA sa anyo ng solusyon
Binigyang-diin ni Ministro Koca na bilang karagdagan sa paghahatid ng unang paggamot sa gamot sa mga pasyente at pagsunod sa kanilang data, ang mga siyentipikong pag-unlad tungkol sa iba pang mga gamot na binuo para magamit sa SMA ay malapit ding sinusubaybayan ng Komiteng Pang-agham.
"Sa kontekstong ito, kasama ng nusinersen, ang lahat ng data tungkol sa gamot na may aktibong sangkap na 'risdiplam' at ang mga gamot na pinangalanang Zolgensma ay sinusubaybayan din. Ang lahat ng tatlong mga therapies na ito ay mga gene-based na therapies. Walang ipinakitang kahigitan para sa alinman sa tatlong paggamot.
Sa mga ito, ang mga legal na pamamaraan na kinakailangan para sa gamot na may aktibong sangkap na risdiplam upang makapasok sa ating bansa ay nakumpleto na ng may-katuturang kumpanya at isang aplikasyon ay ginawa. Ang siyentipikong data tungkol sa gamot na ito, na magbibigay-daan din sa aming mga pasyente na maibigay nang pasalita sa anyo ng isang solusyon, ay nasuri at ang huling yugto ay naabot na para sa paglilisensya ng nauugnay na gamot. Sa pulong ngayong araw na ginanap ng ating komiteng pang-agham, ang lahat ng mga detalye ng ating sistema ng kalusugan, mula sa kung paano inihahanda ang gamot at kung paano ito ihahatid sa ating mga pasyente, ay masusing nasuri. Matatapos na namin ang proseso ng lisensya para sa gamot na ito sa mga darating na araw. Napagpasyahan na mag-alok ng gamot na ito bilang isang opsyon para sa mga pasyente na ang pagiging epektibo ay kilala, ang paggamot ng nursinersen ay mahirap ilapat. Habang tumataas ang data ng bansa, ang mga prinsipyo ng aplikasyon ay susuriin ng Scientific Committee.”
Kaya, binigyang-diin ni Koca na ang dalawang gamot ay isasama na ngayon sa gabay sa paggamot para sa mga pasyente ng SMA.
"Alam na ang paggamot sa Zolgensma ay hindi nakikinabang sa mga pasyenteng may sintomas"
Sinalungguhitan ng Ministro ng Kalusugan na si Koca na ang lahat ng siyentipikong data at mga pag-unlad tungkol sa mga pagsusuri na ginawa sa SMA Scientific Committee tungkol sa paggamot na tinatawag na Zolgensma, na kilala rin bilang "gene therapy", ay malapit na sinusunod.
Binibigyang-diin na ang pangunahing bagay para sa Ministri ay ang pagsusuri ng mga Scientific Committee at ang proteksyon ng mga pasyente mula sa mga pinsala ng mga pandaigdigang aktor, sinabi ni Koca, "Sa ganitong kahulugan, nagkaroon ng mga seryosong reserbasyon tungkol sa parehong siyentipikong data at mga aplikasyon sa mga pasyente. Ang mga hindi pagkakapare-pareho ay nakita sa mga resulta ng eksperimento, na naging batayan para sa pagpaparehistro ng gamot sa Estados Unidos, at ang siyentipikong publikasyon na naglalaman ng mga datos na ito ay kailangang alisin mula sa isang napaka-prestihiyosong siyentipikong journal.
Nagpatuloy si Koca:
"Sa puntong ito, nais naming malaman na ang bawat sanggol na SMA na ipinanganak sa ating bansa ay tumatanggap ng paggamot na alam ang pagiging epektibo, at kami, bilang Ministri ng Kalusugan, ay hindi nag-aapruba sa alinman sa mga kampanya ng tulong sa SMA. Alam na ang paggamot sa Zolgensma ay hindi nakikinabang sa mga pasyenteng may sintomas. Gayunpaman, may mga campaign kahit para sa mga pasyenteng ito na nagpapakita ng mga sintomas, nakakonekta sa device at hindi makikinabang sa paggamot. Sa katunayan, mayroon tayong malaking bilang ng mga sanggol na dinala sa ibang bansa na may ganitong mga kampanya, tumanggap ng paggamot sa Zolgensma nang walang pag-apruba, at nag-aplay sa ating Ministri na ipagpatuloy ang paggamot sa nusinersen kapag hindi sila nakinabang.
Sa kabila ng lahat ng larawang ito, upang hindi balewalain ang posibilidad na maaari itong magbigay ng karagdagang benepisyo sa ating mga pasyente, bagama't wala silang legal na aplikasyon para sa pagpasok ng gamot sa ating bansa, kinapanayam ang mga may-katuturang opisyal ng kumpanya at ang mga datos na ito ay muling isinumite sa aming Scientific Committee sa pamamagitan ng pagbibigay ng siyentipikong ebidensya. Sa ginawang pagsusuri ng ating Scientific Committee, nakita na wala pa ring comparative scientific study na nagpapakita ng superyoridad ng paggamot na may Zolgensma kaysa sa iba pang paggamot.
"Gagawin ng aming SMA Scientific Committee ang pagsusuri sa lalong madaling panahon"
Itinuturo na kamakailan lamang ay pinaghigpitan ng European Medicines Agency ang mga bata na mas matanda sa 12 buwan dahil sa mga side effect sa paggamot sa Zolgensma, ginawa ni Koca ang mga sumusunod na pahayag:
"Ang sitwasyong ito ay malapit na sinusundan ng aming Scientific Committee. Gayunpaman, may mga pag-aaral na inilathala sa nakalipas na 0 buwan na nagpapakita na ang gamot na Zolgensma ay may katulad na bisa sa iba pang mga gamot sa mga SMA Type-6 na sanggol na walang mga sintomas mula sa 1-5 na linggo ng bagong panganak na screening. Naisip na angkop na gumawa ng bagong pagsusuri sa pamamagitan ng paghiling ng totoong buhay na data mula sa nauugnay na kumpanya para sa isang bagong pagsusuri. Gagawin ng aming SMA Scientific Committee ang pagsusuring ito sa lalong madaling panahon."
Si Nursinersen, isa sa tatlong gamot na ginagamit sa mundo sa paggamot ng SMA, ay lisensyado na sa ating bansa, nag-apply para sa lisensya ng risdiplam at dumating sa huling yugto. Ang Zolgensma, sa kabilang banda, ay hindi gumawa ng anumang inisyatiba para sa paglilisensya. Napakahalaga ng paglilisensya para sa masusubaybayan at ligtas na aplikasyon ng paggamot."
"Hindi namin hahayaan na ang pag-asa ng aming mga pamilya ay gamitin para sa mga layuning pangkomersyo"
Sinabi ni Ministro Koca na nilalayon nilang mapanatili ang serbisyo at pangangalagang pangkalusugan batay sa makatotohanang mga inaasahan para sa mga pasyente ng SMA at kanilang mga pamilya sa pinakamataas na antas sa pamamagitan ng pagsunod sa mga panuntunan sa karaniwang pangangalaga, at ginawa ang sumusunod na pagtatasa:
"Gusto naming ituro lalo na hindi namin pinahihintulutan ang pag-abuso sa pag-asa hanggang ngayon, at hindi namin ito papayagan sa hinaharap. Hindi namin hahayaan na ang pag-asa ng aming mga pamilya ay maling gamitin para sa komersyal na layunin. Nauna na nating idineklara na hindi tayo papayag na gawing subject ang ating mga anak. Nais naming malaman na pinananatili namin ang posisyon na ito. Gayunpaman, handa kaming magbigay ng kinakailangang kaginhawahan para sa anumang paggamot na ang pagiging epektibo ay napatunayan sa siyentipikong ebidensya."
Maging una sa komento